AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Health)繼續(xù)在血液學(xué)/腫瘤學(xué)領(lǐng)域開(kāi)展成功的臨床研究項(xiàng)目。該公司的兩篇摘要獲準(zhǔn)在西班牙馬德里舉行的歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)(EHA) 2024年混合大會(huì)上發(fā)表。其中一篇促成了關(guān)于PROUD-PV和CONTINUATION-PV試驗(yàn)最新結(jié)果的口頭報(bào)告。結(jié)果顯示，在接受了某種干擾素(ropeginterferon alfa-2b/BESREMi®)或現(xiàn)有最佳療法的罕見(jiàn)血癌（真性紅細(xì)胞增多癥/PV）患者中，基因水平的變化（分子反應(yīng)）與無(wú)事件生存期(EFS)之間存在相關(guān)性。1第二篇被接受的摘要報(bào)告了AOP Health最近啟動(dòng)的III期臨床研究。該研究將ropeginterferon alfa-2b的研究范圍擴(kuò)大到了另一種罕見(jiàn)血癌——原發(fā)性血小板增多癥(ET)患者。2一種首創(chuàng)的腫瘤學(xué)研究藥物由早期開(kāi)發(fā)階段正在向臨床試驗(yàn)邁進(jìn)，進(jìn)一步印證了AOP Health對(duì)于創(chuàng)新研究的承諾。
減少突變細(xì)胞可改善PV患者的無(wú)事件生存期，而ropeginterferon alfa-2b可有效實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)
大型隨機(jī)對(duì)照PROUD-PV試驗(yàn)及其擴(kuò)展試驗(yàn)CONTINUATION-PV3的最新研究結(jié)果表明，在所研究的患者群體中，ropeginterferon alfa-2b可減少攜帶某種基因（JAK2V617F，一種調(diào)節(jié)細(xì)胞生長(zhǎng)的基因）突變的細(xì)胞數(shù)量。3對(duì)所有參與試驗(yàn)的患者進(jìn)行的至少6年的分析顯示，在最后一次評(píng)估中，突變細(xì)胞數(shù)量減少的患者的無(wú)事件生存期（患者在此期間沒(méi)有發(fā)生打算通過(guò)治療預(yù)防或推遲的事件）明顯延長(zhǎng)。
該論文的第一作者、法國(guó)巴黎大學(xué)的Jean-Jacques Kiladjian教授強(qiáng)調(diào)：“這一新證據(jù)支持了減少JAK2V617F突變導(dǎo)致的負(fù)荷對(duì)改善PV患者長(zhǎng)期預(yù)后的臨床意義，這應(yīng)被視為治療的目標(biāo)之一。Ropeginterferon alfa-2b以突變的造血干細(xì)胞為靶點(diǎn)，對(duì)減輕JAK2V617F基因突變?cè)斐傻呢?fù)荷非常有效�！�
ropeginterferon alfa-2b治療ET的III期臨床研究正在歐洲進(jìn)行
為了研究ropeginterferon α-2b在有重大未滿(mǎn)足需求的ET患者中的潛在效用，AOP Health啟動(dòng)了ROP-ET試驗(yàn)。這是一項(xiàng)前瞻性、多中心、單臂III期研究，旨在評(píng)估ropeginterferon alfa-2b在無(wú)法接受現(xiàn)有細(xì)胞減少療法的ET患者中的長(zhǎng)期安全性和有效性。4該試驗(yàn)正在歐洲10個(gè)國(guó)家的36個(gè)地點(diǎn)進(jìn)行。該試驗(yàn)?zāi)壳耙颜心剂私?0%的所需患者。招募速度之快凸顯了臨床試驗(yàn)的重要性。
候選新藥：即將正式開(kāi)始臨床開(kāi)發(fā)
在開(kāi)發(fā)癌癥干細(xì)胞靶向療法取得成功的基礎(chǔ)上，AOP Health正在向一個(gè)新的研究領(lǐng)域拓展，開(kāi)發(fā)一種一流的研究性腫瘤候選藥物。這種口服的高選擇性血清素受體1B拮抗劑由Leukos Biotech在Josep-Carreras白血病研究所的研究基礎(chǔ)上發(fā)現(xiàn)并初步開(kāi)發(fā)，AOP Health獲得了進(jìn)一步開(kāi)發(fā)和商業(yè)權(quán)利的授權(quán)。在西班牙科學(xué)與創(chuàng)新部通過(guò)公私合作計(jì)劃(CPP2021-008715)提供的部分資助下，SERONCO-1將在Vall d’Hebron腫瘤研究所(VHIO)與Leukos Biotech合作開(kāi)展，這是一項(xiàng)針對(duì)實(shí)體瘤和淋巴瘤患者的I期首次人體試驗(yàn)。后續(xù)的急性骨髓性白血病試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2026年開(kāi)始。
關(guān)于BESREMi®
BESREMi®是一種長(zhǎng)效型單聚乙二醇化脯氨酸干擾素(ATC L03AB15)。其獨(dú)特的藥代動(dòng)力學(xué)特性提供了更高的耐受性水平。BESREMi®設(shè)計(jì)為每?jī)芍芤淮问褂米⑸涔P方便地自我皮下給藥，或在血液學(xué)參數(shù)穩(wěn)定后最多每月給藥一次。與傳統(tǒng)的聚乙二醇化干擾素相比，這種治療方案有望帶來(lái)總體上更高的安全性、耐受性和依從性。
目前約有7800名患者正在或已經(jīng)接受BESREMi®療法。
有關(guān)歐洲藥品管理局(EMA)公布的產(chǎn)品特性摘要，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：BESREMi®
AOP Health的長(zhǎng)期合作伙伴PharmaEssentia發(fā)現(xiàn)了Ropeginterferon alfa-2b。2009年，AOP Health在歐洲、獨(dú)聯(lián)體(CIS)和中東市場(chǎng)獲得了Ropeginterferon alfa-2b在PV和其他骨髓增殖性腫瘤（如慢性骨髓性白血病(CML) ）方面的臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利。
關(guān)于AOP Health
AOP Health Group 由多家公司組成，其中包括總部位于奧地利維也納的AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH（簡(jiǎn)稱(chēng)“ AOP Health ”）。AOP Health Group是歐洲罕見(jiàn)病和重癥監(jiān)護(hù)綜合療法的先驅(qū)。在過(guò)去的25年里，集團(tuán)已成為一家成熟的綜合治療解決方案提供商。集團(tuán)總部位于維也納，并在歐洲和中東地區(qū)設(shè)有子公司和代表處，同時(shí)還通過(guò)全球合作伙伴開(kāi)展業(yè)務(wù)。集團(tuán)的發(fā)展一方面得益于研發(fā)工作持續(xù)獲得了高水平投資，另一方面也得益于以高度一致和務(wù)實(shí)的導(dǎo)向來(lái)滿(mǎn)足所有利益相關(guān)者的需求，尤其是滿(mǎn)足患者及其家人以及為其提供醫(yī)治的醫(yī)療專(zhuān)業(yè)人員的需求。
需求、科學(xué)、信任。(Needs. Science. Trust.)
AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH
AOP Health Group成員
