Edison組織摧毀術(shù)系統(tǒng)的開(kāi)發(fā)商HistoSonics今日公布了其前瞻性#HOPE4LIVER試驗(yàn)的12個(gè)月隨訪臨床數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)旨在評(píng)估組織摧毀術(shù)以無(wú)創(chuàng)方式摧毀原發(fā)性（肝細(xì)胞癌-HCC）和轉(zhuǎn)移性肝腫瘤的安全性和有效性。
Edison系統(tǒng)于2023年10月獲得了美國(guó)食品藥品管理局(FDA)的De Novo批準(zhǔn)，它利用聚焦超聲能量以機(jī)械方式摧毀并液化目標(biāo)組織和腫瘤，且沒(méi)有傳統(tǒng)手術(shù)的侵入性或毒性。這些最新數(shù)據(jù)進(jìn)一步證明了組織摧毀術(shù)有潛力成為治療肝腫瘤患者的一種新型無(wú)創(chuàng)療法。
#HOPE4LIVER試驗(yàn)在美國(guó)、英國(guó)和歐洲的14個(gè)中心招募了47名患者，這些患者的腫瘤或原發(fā)于肝臟，或主要由結(jié)直腸轉(zhuǎn)移至肝臟。2024年公布的初步試驗(yàn)結(jié)果被FDA用于支持在美國(guó)的De Novo上市許可。在試驗(yàn)中，所有接受組織摧毀術(shù)治療的患者均存在以下情況：既往標(biāo)準(zhǔn)治療（如手術(shù)、放療和消融術(shù)）失敗、被認(rèn)定不適合接受這些治療或?qū)@些治療不耐受。如先前報(bào)道的那樣，以實(shí)現(xiàn)腫瘤完全覆蓋的腫瘤數(shù)量來(lái)衡量，95.5%接受治療的腫瘤(42/44)成功達(dá)到了主要療效終點(diǎn)。此外，試驗(yàn)的共同主要安全性終點(diǎn)也得以實(shí)現(xiàn)，只有3/44 (6.8%)的患者報(bào)告出現(xiàn)了嚴(yán)重并發(fā)癥。進(jìn)一步體現(xiàn)其良好安全性的是，在30天之后僅報(bào)告了一例器械不良事件(ADE)，且被判定為非嚴(yán)重事件，并自行緩解。
19名患者的腫瘤為原發(fā)性肝癌(HCC)，28名患者的腫瘤為轉(zhuǎn)移性肝癌，其中最常見(jiàn)的轉(zhuǎn)移來(lái)源是結(jié)腸或直腸(39.3%)。12個(gè)月隨訪分析的一個(gè)關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)是，無(wú)論腫瘤類(lèi)型或來(lái)源如何，所有接受治療的腫瘤的局部腫瘤控制率達(dá)到了90%，與目前的標(biāo)準(zhǔn)局部區(qū)域治療在一年時(shí)的效果相比更具優(yōu)勢(shì)。
12個(gè)月的評(píng)估凸顯了組織摧毀術(shù)的獨(dú)特之處，由于其具有的非熱、機(jī)械作用機(jī)制，它能夠在治療區(qū)域內(nèi)保留關(guān)鍵的富含膠原蛋白的結(jié)構(gòu)，如血管和膽管。一個(gè)獨(dú)立的影像核心實(shí)驗(yàn)室對(duì)所有隨訪影像進(jìn)行了事后射線照相評(píng)估，以涵蓋所保留的血管結(jié)構(gòu)，并確保對(duì)治療結(jié)果的準(zhǔn)確解讀。使用Kaplan-Meier方法對(duì)總生存期進(jìn)行了分析，結(jié)果顯示其生存期與目前的全身治療或聯(lián)合治療相當(dāng)。完整的12個(gè)月中期結(jié)果發(fā)表在2025年5月的《外科學(xué)年鑒》(Annals of Surgery)上。
密歇根大學(xué)西部健康中心首席醫(yī)療官、#HOPE4LIVER試驗(yàn)的共同主要研究者Clifford Cho, M.D.表示：“看到這些12個(gè)月的中期數(shù)據(jù)令人感到十分振奮。#HOPE4LIVER的初步報(bào)告對(duì)肝臟定向治療領(lǐng)域固然重要，但用更長(zhǎng)期的數(shù)據(jù)來(lái)跟進(jìn)那些早期觀察結(jié)果是絕對(duì)必要的。我們還不能完全描述這項(xiàng)全新技術(shù)的長(zhǎng)期影響，但這些數(shù)據(jù)證實(shí)，我們?cè)诘谝黄?HOPE4LIVER論文中暗示的出色的局部控制效果和安全性在一年后仍然存在。我們將繼續(xù)進(jìn)行更長(zhǎng)期的隨訪以盡到我們的責(zé)任，但我認(rèn)為這些發(fā)現(xiàn)有力地支持了我們所看到的組織摧毀術(shù)在臨床上的迅速應(yīng)用�！�
威斯康星大學(xué)放射學(xué)教授、#HOPE4LIVER試驗(yàn)的共同主要研究者Tim Ziemlewicz, M.D.表示：“#HOPE4LIVER試驗(yàn)的一年期結(jié)果數(shù)據(jù)確實(shí)非常喜人，因?yàn)樵陔S訪的第一年中安全性一直得以保持，而且隨著我們對(duì)組織摧毀術(shù)治療后的影像結(jié)果的了解不斷深入，很明顯治療效果是持久的。局部治療在達(dá)到最佳效果之前通常有一個(gè)漫長(zhǎng)而陡峭的學(xué)習(xí)曲線，而在這項(xiàng)試驗(yàn)中，盡管只有一名研究者之前有使用組織摧毀術(shù)治療患者的經(jīng)驗(yàn)，但試驗(yàn)結(jié)果卻與經(jīng)驗(yàn)豐富的使用者的效果相當(dāng)。這說(shuō)明了組織摧毀術(shù)的廣泛適用性，并確保患者從臨床應(yīng)用的最早期就能獲得專(zhuān)家級(jí)的治療。這擴(kuò)大了我們能夠通過(guò)局部療法成功治療的患者數(shù)量，特別是對(duì)于那些腫瘤位于關(guān)鍵位置（如中央膽管附近）的患者，在這些情況下，組織摧毀術(shù)正迅速成為一種領(lǐng)先的治療選擇。”
組織摧毀術(shù)利用聚焦聲能產(chǎn)生可控的聲空化效應(yīng)，在亞細(xì)胞水平上以機(jī)械方式摧毀并液化目標(biāo)肝腫瘤。HistoSonics的平臺(tái)獨(dú)特之處在于，它使醫(yī)生能夠通過(guò)持續(xù)的實(shí)時(shí)可視化和控制來(lái)規(guī)劃、瞄準(zhǔn)、治療和監(jiān)測(cè)腫瘤的摧毀過(guò)程，這些能力是現(xiàn)有任何治療方式都無(wú)法比擬的。在2023年10月獲得FDA的De Novo批準(zhǔn)后，Edison組織摧毀術(shù)系統(tǒng)已在美國(guó)領(lǐng)先的學(xué)術(shù)中心、綜合醫(yī)療系統(tǒng)和社區(qū)醫(yī)院成功得到應(yīng)用，這些機(jī)構(gòu)迫切希望為患者提供這種突破性的無(wú)創(chuàng)治療。目前正在進(jìn)行其他臨床試驗(yàn)，以評(píng)估組織摧毀術(shù)在以無(wú)創(chuàng)方式治療腎腫瘤（#HOPE4KIDNEY試驗(yàn)，NCT05820087）和胰腺腫瘤（GANNON試驗(yàn)，NCT06282809）方面的安全性和有效性，為之后針對(duì)這兩種器官的監(jiān)管申報(bào)做準(zhǔn)備。
Edison系統(tǒng)用于對(duì)肝臟腫瘤進(jìn)行無(wú)創(chuàng)機(jī)械破壞，包括通過(guò)組織摧毀術(shù)對(duì)無(wú)法切除的肝臟腫瘤進(jìn)行部分或完全破壞。FDA尚未評(píng)估Edison系統(tǒng)用于治療任何疾病的療效，包括但不限于癌癥，也未評(píng)估任何特定的癌癥結(jié)果（如局部腫瘤進(jìn)展、5年生存期或總生存期）。該系統(tǒng)只能由已完成HistoSonics培訓(xùn)的醫(yī)生使用，并且其使用應(yīng)遵循經(jīng)過(guò)適當(dāng)培訓(xùn)的醫(yī)生的臨床判斷。有關(guān)警告、注意事項(xiàng)和臨床試驗(yàn)結(jié)果摘要（包括報(bào)告的不良事件）的完整列表，請(qǐng)參閱器械使用說(shuō)明。
HistoSonics 公司概覽
HistoSonics是一家私營(yíng)醫(yī)療器械公司，利用組織摧毀術(shù)開(kāi)發(fā)無(wú)創(chuàng)平臺(tái)和專(zhuān)有聲束療法。組織摧毀術(shù)是一種利用聚焦超聲以機(jī)械方式破壞和液化多余組織和腫瘤的新型作用機(jī)制。該公司目前的重點(diǎn)是在美國(guó)和部分全球市場(chǎng)將其用于肝臟治療的Edison系統(tǒng)商業(yè)化，同時(shí)將組織摧毀術(shù)的應(yīng)用擴(kuò)展到腎臟、胰腺等其他器官。HistoSonics在密歇根州安娜堡和明尼蘇達(dá)州明尼阿波利斯設(shè)有辦事處。如需了解有關(guān)Edison組織摧毀術(shù)系統(tǒng)的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.histosonics.com/。如需了解患者相關(guān)信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.myhistotripsy.com/。
Ziemlewicz等發(fā)表在《外科學(xué)年鑒》上的《#HOPE4LIVER單臂關(guān)鍵試驗(yàn)：組織摧毀術(shù)治療原發(fā)性和轉(zhuǎn)移性肝腫瘤的一年期臨床結(jié)果更新》一文遵循CC BY-NC-ND許可協(xié)議。
